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Édition génomique : Misez sur le Tipp-Ex de l’ADN

par Ray Blanco
23andme

Beaucoup d’entre vous se souviennent sans doute de la vie avant Microsoft Word et les autres logiciels de traitement de texte. Si vous aviez un document à rédiger, il fallait le taper soigneusement sur une machine à écrire. Mais attention aux maladresses ! Une faute de frappe et il fallait jeter la page entière à la corbeille et recommencer du début.

La seule solution : un petit coup de Tipp-Ex, pour éviter que des centaines de mots tapés laborieusement ne finissent dans la broyeuse. On applique, on souffle dessus un instant pour tout faire sécher, et on tape à nouveau la version corrigée.

J’ai moi-même tapé quelques documents sur la machine de ma tante pour rendre un devoir à l’école, je m’en souviens encore.

Après cela, mon père nous a ramené l’un des premiers PC IBM, avec une imprimante et un logiciel de traitement de texte primitif. Je tapais très mal à l’époque, mais je pouvais malgré tout éditer le texte au fur et à mesure, voire revenir sur mes pas et changer la manière dont j’avais exprimé mes pensées.

L’alphabet de Mère Nature

Les compétences de dactylo de Mère Nature, contrairement aux miennes (je ne tape toujours pas très bien !) sont de première qualité. Heureusement pour nous : avec moins de talent, la complexité nécessaire à la vie ne serait pas possible.

Bien entendu, pour éditer, lire et copier, elle n’utilise pas notre alphabet : elle a créé le sien, qui ne compte que quatre lettres, A, C, G et T. Ces lettres désignent les quatre bases moléculaires qui composent le code écrit dans le double brin d’une molécule d’ADN (adénine, cytosine, guanine et thymine).

L’ADN, avec son quadruple code, contient le système d’exploitation des organismes vivants. Impossible de démarrer la machine si l’on n’est pas doté d’une copie de bonne qualité. C’est en partie pour cela que notre ADN a deux brins. Chacun d’entre eux contient une copie complète des données. Si l’une des copies est endommagée, les données contenues dans l’autre peuvent ainsi servir à la réparer.

De nouvelles manières de traiter les maladies sont aujourd’hui disponibles car nous sommes capables de nous introduire dans un brin d’ADN, de passer une partie des informations au Tipp-Ex et d’y inscrire une version corrigée.

Nous avons pu grâce à cela faire des progrès spectaculaires en matière d’édition génomique, notamment grâce au CRISPR. Cette méthode toute neuve est aujourd’hui sous les feux de la rampe. Mais ce n’est pas la seule manière de bénéficier de l’édition génomique. C’est ce que nous allons voir.

Lire et modifier l’ADN, le graal thérapeutique au coeur de nos cellules

Pour qu’une cellule se divise, pour qu’un organisme se reproduise, il est absolument nécessaire que son code génétique soit répliqué avec un degré élevé de fidélité. Dans le cas contraire, la copie serait illisible : mieux vaut ne pas penser à ce à quoi elle pourrait ressembler.

Il y a des décennies, des chercheurs ont émis l’hypothèse que la clé de la vie était cachée à l’intérieur de nos cellules, dans de grandes molécules qui contenaient toutes les informations nécessaires. De nombreuses théories furent émises sur la manière dont l’information était stockée et transmise, mais après avoir exploré diverses fausses pistes, le système de stockage des informations fut découvert : il s’agissait des acides désoxyribonucléiques, situés dans le noyau de nos cellules.

Dans les années 1950, les scientifiques britanniques James Watson et Francis Crick, utilisant des travaux existants, réussirent à déterminer la construction physique de cet acide : une magnifique structure en double hélice. Ils furent récompensés par un prix Nobel.

Mais nous n’étions pas encore capables de lire (sans parler de modifier) ce document biologique en double spirale. Jusqu’à ce que Paul Berg trouve une première méthode de lecture du génome dans les années 1970. Encore un prix Nobel.

Il nous fallut encore des années pour développer les outils moléculaires capables de couper avec précision un brin d’ADN au bon endroit, d’assembler les pièces et de copier du code d’un brin à l’autre.

Même si cette technologie semble primitive aujourd’hui, elle fut une révolution à l’époque. Dans les années 1990, nous avions déjà réussi à la perfectionner pour l’utiliser dans de nombreux domaines. Un vrai bonheur pour les chercheurs. « Que fait ce gène de souris ? » Eh bien, il suffit de l’éteindre ! Nous verrons bien ce qui se passe…

L’édition génomique ouvre une nouvelle voie thérapeutique

La science génétique est aujourd’hui bien plus rapide et moins chère, et nous nous améliorons un peu plus chaque jour.

Vous pouvez retirer une petite portion de code utile (le gène qui encode l’insuline humaine, par exemple) l’insérer dans une espèce de bactéries facile à cultiver, et voilà : vous pouvez fabriquer des quantités industrielles d’une hormone dont beaucoup de gens ont besoin pour survivre.

C’est important car avant cette époque, les médicaments étaient généralement fabriqués à l’aide de processus chimiques. Des molécules plus complexes, comme les protéines par exemple, ne peuvent pas être fabriquées de cette manière. Il fallait l’aide d’organismes vivants pour permettre leur production.

Depuis 1987, l’industrie biotechnologique pour ce type de traitements utilise des lignées cellulaires dérivées d’ovaires de hamster chinois (OHC) et d’autres cellules de rongeurs. C’est ainsi que fut développée la première biothérapie pour le traitement d’êtres humains. La FDA a autorisé sa commercialisation en 1982… et son chiffre d’affaires a depuis atteint plusieurs milliards !

La révolution de la bio-fabrication a ouvert de nouvelles voies à la médecine. Mais même si les techniques d’édition génomique dont nous disposons sont utiles, elles ne permettent pas d’exploiter tout le potentiel de cette technologie.

Nous pouvons prendre des cellules, les mettre dans des boîtes de Pétrie, utiliser des techniques d’édition génomique, et si tout va bien, quelques-unes d’entre elles, sur des millions, accepteront les changements.

Cela suffit à donner la maladie d’Alzheimer à des souris ou à créer une nouvelle souche de cellules d’ovaires de hamster pour produire un nouveau traitement, mais ce n’est pas suffisamment efficace pour réparer un gène déficient chez une personne malade.

Imaginez un peu que nous puissions écrire un gène capable de corriger les mutations d’une cellule cancéreuse, les maladies génétiques avec lesquelles les gens naissent parfois… ou même les gènes qui augmentent le risque qu’il vous arrive quelque chose de terrible avant vos 60 ans. Imaginez même qu’éditer un ensemble de gènes puisse ralentir ou arrêter le vieillissement … le monde ne serait plus jamais pareil !

Nous nous améliorons, dans ce domaine. Et c’est ce que nous verrons dès lundi, dans La Quotidienne.
[NDLR : L’édition génomique est au cœur de la dernière recommandation de Ray Blanco dans NewTech Insider. Il a sélection une biotech qui développe des traitements contre des maladies génétiques comme l’hémophilie et qui a signé des accords à plusieurs dizaines millions de dollars avec Pfizer et Gilead. A retrouver dans NewTech Insider alors que son cours commence à s’envoler]

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