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Prenez une longueur d’avance en misant sur les thérapies géniques

par Cécile Chevré
CRISPR

La médecine est au tout début d’une révolution : celle des thérapies géniques, et en particulier de thérapies reposant sur l’édition génomique, la modification de gènes. C’est ce que vous a récemment expliqué Ray Blanco dans des Quotidienne que vous pouvez retrouver ici et . Depuis 2012, plusieurs thérapies ont été autorisées en Europe puis, depuis 2017, aux Etats-Unis.

En modifiant et réécrivant nos gènes, nous pouvons booster notre système immunitaire pour le pousser, par exemple, à éliminer des virus ou encore des cellules cancéreuses.

Nous pouvons aussi corriger notre code génétique pour “soigner” des maladies génétiques. Contrairement aux précédents traitements qui n’agissaient que sur les symptômes de ces maladies – par exemple des injections de facteur de coagulation pour les patients atteints d’hémophilie –, les thérapies géniques s’attaquent à leur origine même, à l’intérieur de notre ADN.

Ces thérapies vont ainsi permettre des guérisons définitives de maladies qui étaient encore considérées comme incurables il y a une poignée d’années.

Ray vous le disait, à terme, ces thérapies pourraient même nous permettre de ralentir, de stopper voire d’inversement le vieillissement de nos cellules. Oui, nous parlons bien là de s’attaquer au vieillissement et à la mort. Nous n’en sommes pas encore là cependant les avancées actuelles des thérapies géniques sont déjà suffisamment incroyables.

Le potentiel des thérapies géniques en un exemple

Un récent exemple illustre le potentiel de ces thérapies. La biotech bluebird bio – que les lecteurs de Ray Blanco dans NewTech Insider connaissent particulièrement bien – a tout récemment publié dans New England Journal of Medicine de très encourageants résultats issus d’un essai clinique. Cet essai – mené aux Etats-Unis mais aussi en France, en Australie et Thaïlande – portait sur de jeunes patients atteints d’une maladie génétique de l’hémoglobine, la bêta-thalassémie.

La mutation génétique à l’origine de cette maladie entraîne un déficit de production de l’hémoglobine, la substance chargée du transport de l’oxygène par nos globules rouges. En résulte des anémies plus ou moins sévères qui nécessitent de régulières transfusions sanguines pour permettre aux jeunes patients de mener à bien leur croissance mais aussi de vivre une vie la plus normale et la plus active possible. Jusqu’à présent, le seul traitement possible, outre les transfusions, est la greffe de moëlle osseuse – avec les complications et les risques qu’elle entraîne.

La thérapie génique développée par bluebird bio représente donc un immense espoir pour les jeunes malades : sa thérapie permet de modifier leurs cellules-souches sanguines, en y insérant une copie fonctionnelle du gène responsable de la production de l’hémoglobine.

Pour cela, bluebird bio utilise un virus dit vecteur qui va insérer la version corrigée du gène au sein des cellules-souches. Ces cellules sont ensuite réinjectées dans le sang du patient, afin qu’elles puissent migrer jusqu’à sa moelle osseuse. Un traitement lourd – car il nécessite une chimiothérapie pour éliminer les cellules-souches défectueuses de la moelle osseuse du malade –, longue – car il faut modifier les cellules-souches pour chaque patient – mais qui présente d’excellents résultats.

L’étude publiée mi-avril, révèle qu’au bout de quatre ans, sur les 13 patients atteints d’une forme fréquente – et moins grave – de bêta-thalassémie, 12 peuvent complètement se passer de transfusions. Sur les 9 malades atteints d’une forme plus sévère de la maladie, trois peuvent se passer de transfusions, tandis que les autres ont vu leur nombre très significativement réduit (des trois-quarts).

Fort de ces résultats, bluebird bio espère déposer une demande de commercialisation auprès de l’Agence européenne des médicaments dès cette année, puis auprès de la FDA.

Les thérapies géniques s’apprêtent à envahir le marché

Ce n’est qu’un exemple de ce que permettent déjà les thérapies géniques. Et comme nous l’avons vu, ce que n’est qu’un début. Tous les espoirs thérapeutiques sont aujourd’hui permis, et le nombre de thérapies accessibles devrait rapidement augmenter.

On estime à environ 2 500 le nombre d’essais cliniques menés, à travers le monde, sur de potentielles nouvelles thérapies géniques (dont environ 120 en fin de processus d’essai clinique). Ces essais sont menés dans des domaines comme l’oncologie, les maladies rares, les maladies neurodégénératives (comme la maladie de Parkinson), le VIH ou encore l’hémophilie.

La FDA, l’autorité chargée d’autoriser la commercialisation des médicaments sur le marché américain, a annoncé en novembre 2017 que les thérapies géniques étaient désormais éligibles au statut de “fast track”, le processus d’approbation accéléré des médicaments. Ce statut devrait permettre à nombre de thérapies géniques d’être commercialisées plus vite que prévu.

Très logiquement, le marché des thérapies géniques va exploser. Une étude d’Allied Market Research publiée début 2018 l’estimait à 584 millions de dollars en 2016 et projette une progression à 4,4 milliards d’ici 2023.

Ce marché a connu un véritable coup de fouet – et de projecteur médiatique – avec, en 2012, l’approbation des premières thérapies géniques en Europe mais surtout, en 2017, grâce aux premières approbations de thérapies géniques par la FDA. Parmi elles, le Kymriah de Novartis, une de ces thérapies CAR-T, sur lesquelles reposent tant d’espoirs en matière de lutte contre le cancer.

Ces thérapies nécessitent une modification génétique des lymphocytes T du patient – des globules blancs piliers de notre système immunitaire – pour en faire de “super-soldats” capables de déjouer les défenses des cellules cancéreuses. Le Kymriah a été autorisé pour certaines leucémies mais son utilisation pourrait être étendue au gré des essais cliniques.

Quand investisseurs et entreprises pharmaceutiques s’intéressent enfin aux thérapies géniques

L’autorisation des premières thérapies géniques en Europe en 2012 a incité les investisseurs à miser sur les entreprises développant des thérapies géniques. Au cours des 5 dernières années, 600 millions de dollars de capital de risque y ont été investis. L’accélération est encore plus marquée depuis 2017 avec l’approbation des premières thérapies géniques sur ce qui est le plus grand marché pharmaceutique au monde – les Etats-Unis.

En outre, ces autorisations encouragent les biotech et pharmas à s’intéresser de près au potentiel des thérapies géniques. Alors que, depuis les années 90, les instituts universitaires ou publics concentraient l’essentiel de la recherche dans le domaine, la démonstration de leur potentiel thérapeutique et commercial a incité le secteur pharmaceutique à investir temps et fonds au développement de thérapies géniques.

Dans les années qui viennent, les essais cliniques devraient encore se multiplier et les grandes manoeuvres s’intensifier.

Car les succès biotechnologiques ont, sur les grandes entreprises pharmaceutiques, le même effet que le sang frais sur les requins. C’est ce qu’expliquait tout récemment Ray Blanco dans NewTech Insider :

Les grandes entreprises pharmaceutiques veulent prendre part à ce qui sera l’un des plus grands marchés pour les biotechnologies, et elles font la queue pour acheter des biotech prometteuses travaillant justement sur des thérapies géniques.

Et cela pourrait signifier de gros gains pour nous.

L’année dernière, le spécialiste des thérapies géniques, Kite Pharma, a été racheté par Gilead pour 11,8 milliards de dollars.

Plus tôt cette année, Celgene a acheté Juno Therapeutics pour 9 milliards de dollars.

Il y a une dizaine de jours, Pfizer participait à la levée de fonds de 300 millions de dollars d’une biotech spécialisée dans les thérapies géniques contre le cancer. Cette participation lui donne un accès exclusif à 16 thérapies potentielles.

Il y a une semaine, Novartis annonçait le rachat, pour 8,7 milliards de dollars d’AveXis. La big pharma accède ainsi à sa technologie de thérapie génique, y compris une thérapie de phase 3 pour une maladie génétique qui affecte le système nerveux. Et le cours d’AveXis a bondi de 80% du jour au lendemain !

C’est un phénomène que nous avons régulièrement évoqué dans la Quotidienne. Les grandes entreprises pharmaceutiques sont confrontées à un problème majeur : la perte de revenus liée à l’expiration de brevets sur leurs médicaments best-sellers.

Pour compenser ces pertes, les big pharmas – qui n’avaient pas vraiment anticipé le problème – multiplient les rachats et les partenariats avec des biotech innovantes, qui ont, elles, poursuivi les efforts de recherche et développement (R&D).

Et aujourd’hui, les big pharmas flairent l’argent du côté des biotech spécialisées dans les thérapies géniques. Comme le rappelait Ray, les rachats de petites biotech par des big pharmas se sont multipliés, et ce mouvement va encore s’accélérer alors que celles-ci ne veulent pas passer à côté d’un secteur particulièrement prometteur. Et ce d’autant plus que le coût de ces traitements – et donc les revenus générés – pourraient exploser tous les records. C’est ce que je vous propose de voir dans une prochaine Quotidienne car cette histoire de prix est au coeur de nombreuses polémiques.

Qu’est-ce que cela signifie vous ?

Vous vous doutez de mon conseil : vous intéresser aux petites biotech qui développent des thérapies géniques. L’intérêt est double. Tout d’abord, ces biotech sont encore bon marché et peu valorisées, surtout en prenant en compte le potentiel de leur pipeline de thérapies en développement. Si elles parviennent à les mener jusqu’à la phase de commercialisation – voire même jusqu’aux dernières phases d’essais cliniques –, cela sera leur jackpot pour les investisseurs.

Ensuite, ces biotech sont des cibles parfaites pour des big pharmas bien décidées à s’emparer de leurs thérapies. En cas d’accord ou de rachat – et je vous rappelle que ceux-ci se multiplient depuis quelques mois –, c’est une nouvelle fois le jackpot pour les actionnaires, ces rachats se faisant souvent avec une prime très importante.
[NDLR : Dans NewTech Insider, Ray Blanco a mis en portefeuille 3 biotech – dont une française – spécialisées dans les thérapies géniques. 3 cibles potentielles de rachat par une big phama mais aussi 3 sources potentielles de nouvelles thérapies innovantes. A retrouver, sans plus tarder car le marché des thérapies géniques est en pleine ébullition, dans NewTech Insider]

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